-
Προστίθεται ότι η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιεί ως όχημα έναν αβλαβή ιό για να εισάγει νέες γενετικές οδηγίες στα ελαττωματικά γονίδια του ασθενούς.
-
Στη συνέχεια τα διορθωμένα πια αυτά γονίδια επανεισάγονται στο αίμα των ασθενών και συνεισφέρουν στην παραγωγή υγιούς αιμοσφαιρίνης, θεραπεύοντας ουσιαστικά την ασθένεια.
-
Η έγκριση αυτή παραχωρείται σε προϊόντα που έχουν επιδείξει δυνητικό θεραπευτικό όφελος έναντι υφιστάμενων θεραπειών ή οφέλη σε ασθενείς που δε λαμβάνουν θεραπεία.
-
Τα αισιόδοξα αυτά στοιχεία δημιουργούν βάσιμες ελπίδες οριστικής θεραπείας της β-θαλασσαιμίας και έχουν βεβαίως ιδιαίτερη σημασία για τους πάσχοντες από τη νόσο.
Η ΔΟΘ παρακολουθεί τις εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία
ΛΕΞΕΙΣ ΚΛΕΙΔΙΑ
Η ΔΟΘ παρακολουθεί τις εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία
ΚΥΠΕ - H Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ) πληροφορεί την κοινότητα των ατόμων με θαλασσαιμία για τις νέες εξελίξεις που έρχονται στο φως της δημοσιότητας και αφορούν την πολυαναμενόμενη ολιστική και ολοκληρωτική αποθεραπεία της β-θαλασσαιμίας, φέρνοντας τους επιστήμονες...